时间:2024/8/20来源:本站原创作者:佚名

近期,期刊《Nature》上重磅发表的“Cross-HLAtargetingofintracellularoncoproteinswithpeptide-centricCARs”一文报道了CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域的重大进展,介绍了更具有靶向性的免疫疗法新思路,CAR-T疗法再度被推向一个新高度。就在几个月前,国内两款CAR-T细胞疗法的陆续获批上市振奋人心,医院的血液科、肿瘤科等相关科室前来咨询的患者及家属络绎不绝。那么什么是CAR-T疗法呢?

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,英文全称ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果,是一种非常有前景的,能够精准、快速、高效,且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

T细胞也叫T淋巴细胞,是人体白细胞的一种,来源于骨髓造血干细胞,在胸腺中成熟,然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官,发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”,能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。

在实验室,技术人员通过基因工程技术,将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”,即CAR-T细胞,他利用其“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,它们能高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

今年6月22日上市的亦凯达(阿基仑赛注射液),光注射液药款就万元/袋(约68ml)。而CAR-T是一种细胞疗法,并不是单一的药,治疗过程中还需要其它的配套治疗费用,整个治疗下来总费用或接近万元。

如此天价药,是寻常百姓用得起的吗?这也招致了网络上的各种质疑和谩骂。这样的定价是合理的吗?让我们来看一下阿基仑赛与其它类似药品在国际上的定价对比:

(1)阿基仑赛注射液:万元

阿基仑赛注射液主要适用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。该药于年6月22日在我国获批上市。

(2)Kymriah:47.5万美元

Kymriah于年8月30日经FDA获批上市,主要用于青少年、儿童患者,对于复发性、难治性以及青少年B细胞急性淋巴性白血病等有较好的效果。

(3)Yescarta:37.3万美元

Yescarta在年10月18日获批上市,对于复发性、难治型的特定类型成人大B细胞淋巴瘤,这是第一款主要针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T药物。

(4)Tecartus:37.3万美元

Tecartus在年7月获批上市,主要用于复发、难治性套细胞淋巴瘤患者,这是首个获批针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。

(5)Breyanzi:41.03万美元

Breyanzi在年2月获批上市,用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大B细胞淋巴瘤成人患者。

(6)Abecma:41.95万美元

Abecma在年3月获批上市,用于治疗经过4种或更多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者,这是首个FDA获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。

从绝对价格来角度来看,阿基仑赛万人民币的价格是要低于国际上的同类产品的。据复星医药披露,截至年5月,复星凯特现阶段针对该产品的累计研发投入约为人民币6.75亿元。这种新型抗癌药的定价是根据它的疗效、成本、价值等多个因素综合决定的,与研发成本价相比,万元的定价并不算高。

从上面谈到的治疗步骤中,我们会发现医生需要利用基因工程技术加强T细胞,这就意味着药品需要为每个癌症患者“量身定制”。

除了个性化定制,治疗复杂以外,其实价高还有另一方面的原因——适用范围小,它的适应症只是血液肿瘤。对于常见的胃癌、肺癌和乳腺癌等这一类更普遍的实体肿瘤,CAR-T是爱莫能助的。这就决定了它的市场空间并不大,目前来看,很难成为一种通用性的抗癌药。这直接导致了单价过高,如果未来技术进一步发展,适应症有拓宽的可能,价格一定是可以降下来的。

因此,并不是药企定价高,它本来就是这么贵。

然而,如此高昂的定价,真正对这种药有需求的普通癌症患者,又该如何面对呢?

今年11月11日,为期3天的国家医保目录谈判刚在北京落下帷幕,被
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